Zalihe CRSP-a: Prvi lijek za uređivanje gena CRISPR mogao bi biti ovdje prije nego što mislite

Crispr Therapeutics (CRSP) rekao je u utorak da će početi tražiti od Uprave za hranu i lijekove da odobri što bi bio prvi ikada tretman za uređivanje gena koji bi se pojavio na tržištu koristeći tehnologiju CRISPR po kojoj je dobio ime tvrtke. CRSP dionica je skočila.

X

Za odobrenje FDA, Crispr i partner Vertex Pharmaceuticals (VRTX) rekli su da će u studenom započeti s predajom zahtjeva za liječenje bolesti krvi. Taj proces planiraju završiti u prvom kvartalu. Traže odobrenje za bolest srpastih stanica i beta talasemiju.

Vremenska je crta malo pomaknuta, ali to vjerojatno neće imati veliku komercijalnu razliku, rekao je analitičar RBC Capital Markets Brian Abrahams u izvješću za klijente. Ipak, on je i dalje oprezan kada je riječ o konačnom prihvaćanju lijeka, trenutno nazvanog exa-cel.

"Ostajemo konzervativni u pogledu prodajnog potencijala (exa-cela) u odnosu na (Vertexovu) bazu prihoda", rekao je. On vidi 550 milijuna dolara dugoročnog prodajnog potencijala.

Ali u premarket trgovanju na današnja burza, vijest je potaknula dionicu CRSP-a za 3.1% više, blizu 63. Dionica Vertexa također je porasla za 1.2% blizu 280.

Zalihe CRSP-a: potrebni su dugoročni podaci

Abrahams ima sektorsku ocjenu izvedbe za Vertex dionice i ne nudi ocjenu za CRSP dionice. Napominje da ovaj CRISPR tretman uređivanja gena zahtijeva da se pacijent prvo podvrgne prethodnom tretmanu s oblikom kemoterapije. Čeka na lijekove za uređivanje gena koji ne zahtijevaju ovaj korak.

Crispr i Vertex koriste uređivanje gena kako bi vratili sposobnost pacijenta da proizvodi zdrave krvne stanice. U nedavnoj objavi podataka, tvrtke su imale godišnje podatke o sigurnosti za 23 pacijenta i dvogodišnje podatke za četiri pacijenta, rekao je. To je od ukupno 75 pacijenata.

FDA vjerojatno želi više dugoročnih podataka, rekao je Abrahams.

"Očekujemo da bi do kraja prvog tromjesečja trebali imati otprilike 48 pacijenata na jednogodišnjem i 23 pacijenta na dvogodišnjem praćenju", rekao je.

Dionice CRSP-a ostale su znatno ispod svoje 50-dnevni pomični prosjek prema zaključku u ponedjeljak MarketSmith.com.

Pratite Allison Gatlin na Twitteru na adresi @IBD_AGatlin.

MOŽDA TI SE TAKOĐER SVIDI:

Tržište je palo prošli tjedan; Zašto IBD dionica dana Neurocrine Biosciences nije

Manioka strmoglavo pada nakon što je opovrgla nove tvrdnje oko istrage o petljanju podataka

Saznajte kako tempirati tržište s IBD-ovom ETF tržišnom strategijom

Pratite pretprodaju i akciju nakon otvaranja sa stručnjacima za IBD

Dionice za kupnju i gledanje: Vrhunske IPO-ove, velike i male kapice, dionice za rast