Evo zašto je SpringWorks Therapeutics skočio za 20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) dionice su skočile za 20% nakon što je klinička tvrtka koja se usredotočila na liječenje raka koji mijenja život, a rijetke bolesti objavile ohrabrujuće rezultate svoje DeFi studije. Pokus je bio placebom kontrolirana, dvostruko slijepa studija treće faze koja je procjenjivala sigurnost, podnošljivost i učinkovitost eksperimentalnog oralnog inhibitora gama-sekretaze, Nirogacestata, u liječenju progresivnih dezmoidnih tumora.

Springworks objavljuje podatke o studiji DeFi.

Izvršni direktor Saqib Islam rekao je:

Tražite li brze vijesti, vruće savjete i analizu tržišta?

Danas se prijavite za bilten Invezz.

Desmoidni tumori su agresivni tumori mekog tkiva koji mogu dovesti do teških negativnih ishoda za pacijente, uključujući dugotrajnu bol, unakaženost i amputaciju. U rijetkim slučajevima, kada su zahvaćeni vitalni organi, dezmoidni tumori također mogu biti opasni po život.

Primarni cilj ispitivanja DeFi bio je poboljšano preživljavanje bez progresije bolesti (PFS), pri čemu je nirogacestat pokazao statistički značajno poboljšanje u odnosu na kontrolu, uz smanjenje od 71% vjerojatnosti progresije bolesti. Nadalje, ispitivanje je postiglo sve kritične sekundarne ciljeve, s nirogacestatom koji je pokazao statistički značajna poboljšanja u ishodima koje su prijavili pacijenti i objektivnoj stopi odgovora u usporedbi s placebom.

Nirogacestat se bolje podnosio i imao je dobar profil nuspojava. Međutim, značajniji postotak žena reproduktivne dobi iskusio je simptome povezane s disfunkcijom jajnika. Ostale štetne pojave bile su uglavnom u skladu s onim što je prvotno prijavljeno.

Više podataka iz DeFi studije očekuje se u 2. polugodištu 2022

 Planirano je da se više podataka podijeli na medicinskoj konferenciji, a SpringWorks očekuje da će podnijeti zahtjev za novi lijek (NDA) Upravi za hranu i lijekove u 2. polugodištu 2022. Islam je zaključio:

Današnja objava predstavlja značajnu prekretnicu prema našem cilju donošenja prve odobrene terapije zajednici dezmoidnih tumora. Radujemo se što ćemo podijeliti podatke o ispitivanju DeFi s FDA-om i predstaviti detaljne rezultate studije na medicinskom sastanku kasnije ove godine.

 FDA je označila Nirogacestat kao lijek siročad za liječenje dezmoidnih tumora, dok je Europska komisija dodijelila lijek Orphan Drug Designation za liječenje sarkoma mekog tkiva. lijek je također dobio oznake Fast Track and Breakthrough Therapy za liječenje upornih, neresektabilnih, refraktornih ili rekurentnih pacijenata s dubokim fibromatozom ili dezmoidnim tumorima