Zalihe QURE rastu nakon što je FDA odobrila najskuplji lijek ikada

Uprava za hranu i lijekove upravo je odobrila svoj najskuplji lijek ikada - gensku terapiju za hemofiliju B Carlisle Tvrtke (CSL) I UniQure (QURE) — i QURE dionice su skočile u srijedu.

X

U međuvremenu, BioMarin (BMRN) dionice su izbile nakon što je FDA rekla da neće održati sastanak savjetodavnog odbora kako bi se raspravljalo o njegovoj genskoj terapiji za hemofiliju A. Ovi savjetnici daju neobvezujuće preporuke FDA-i nakon rasprave o prednostima i rizicima eksperimentalnih lijekova. BioMarin Roctavian već je odobren u Europi.

On današnja burza, dionice QURE skočile su 14.6% na 26.36. To je produžilo rast dionica s porasta od 7.1% u utorak. Dionice su nadmašile a kupi bod na 25.91 izvan konsolidacije, prema MarketSmith.com.

Dionice BioMarina skočile su 7.3% na 97.79. To je gurnulo dionicu BioMarina da se probije iz a baza s dvostrukim dnom s unosom na 92.86.

Zaliha QURE: cijena je iznad očekivanja

Infuzija UniQure odobrena je za pacijente s hemofilijom B koji su trenutno na preventivnom režimu koji se zove terapija faktorom IX ili koji imaju povijest potencijalno smrtonosnih krvarenja ili ozbiljnih epizoda krvarenja. Uz jednokratnu cijenu od 3.5 milijuna dolara, Carlisle i UniQure se nadaju da je lijek lijek.

Analitičari kažu da je odobrenje najbolji scenarij za UniQure, tvrtku koja je inicijalno razvila Hemgenix prije nego što se u kasnijim fazama udružila s Carlisleom. Oznaka ne ograničava terapiju na bilo koji određeni skup pacijenata niti uključuje upozorenje o "crnoj kutiji".

"S obzirom na neizvjesnost oko odobrenja genske terapije za hemofiliju i oprez ulagača, mislimo da je ovo velika pozitivna stvar za UniQure i ključno smanjenje rizika za priču", izjavila je analitičarka UBS-a Eliana Merle u izvješću objavljenom u srijedu.

Cijena od 3.5 milijuna dolara iznad je preporuke Instituta za kliničku i ekonomsku reviziju. Najviše je rekla neprofitna organizacija genske terapije hemofilije bio bi isplativ s 2.5 milijuna dolara. Izvješće je ispitalo cijene između 2 i 3 milijuna dolara na temelju komentara rukovoditelja.

Analitičar SVB Securities Joseph Schwartz rekao je da je cijena viša od očekivane vjerojatno razlog za malu populaciju pacijenata s hemofilijom B. Ipak, on smatra da je odobrenje pozitivno za pacijente s čestim epizodama krvarenja i potrebom za "terapijom terapijom profilakse".

Pacijenti će biti nadzirani tri sata nakon infuzije Hemgenixa. Zatim će morati biti podvrgnuti tjednom praćenju tijekom tri mjeseca kako bi se pratile moguće komplikacije jetre. Schwartz napominje da se preventivni tretman s faktorom IX obično daje tjedno.

"Vjerujemo da ovi zahtjevi za praćenjem imaju smisla i da će se na njih dugo gledati kao na vrijednu žrtvu za vjerojatnu liberalizaciju faktorske terapije, krvarenja i oštećenja zglobova", rekao je u izvješću.

On ima bolju ocjenu na QURE dionicama.

Ostali napori UniQurea u genskoj terapiji

Prema uvjetima sporazuma, Carlisle će biti odgovoran za komercijalizaciju Hemgenixa. Zauzvrat, UniQure će dobiti do 1.5 milijardi dolara u dodatnim isplatama i tantijema od prodaje u rasponu od srednjih do niskih 20%. UniQure također ima prava proizvodnje.

“Odobrenje vidimo kao ključni događaj smanjenja rizika za budući potencijal novčanog toka UniQurea”, rekao je Schwartz. "Također mislimo da je ovo dobar znak za potencijal odobrenja za BioMarin Roctavian za hemofiliju A."

Odobrenje također vjerojatno daje vjerodostojnost UniQureovim naporima u drugim područjima genske terapije. Ulagači su vjerojatno oprezniji na rad tvrtke u Huntingtonovoj bolesti. Tri od 14 pacijenata u UniQureovoj studiji doživjela su ozbiljne nuspojave.

"Napominjemo da se ažuriranje faze 1 i faze 2 još uvijek planira za drugi kvartal 2023. i moglo bi biti informativni katalizator za program s prvim podacima o funkcionalnim (ciljevima)", rekao je Merle, analitičar UBS-a.

Ima ocjenu kupnje za dionice QURE i podigla je ciljnu cijenu na 42 s 40.

Pratite Allison Gatlin na Twitteru na adresi @IBD_AGatlin.

MOŽDA TI SE TAKOĐER SVIDI:

Medtronic dosegao najnižu razinu od dvije godine na tromjesečnom zaostatku — ali analitičari traže svijetle točke

Pogledajte zašto Gileadovo poslovanje s rakom diže dionice do usijanja

Primajte pravovremena upozorenja o kupnji i prodaji uz IBD Leaderboard

Dionice za kupnju i gledanje: Vrhunske IPO-ove, velike i male kapice, dionice za rast

Pronađite najbolja dugoročna ulaganja s dugoročnim vođama IBD-a